Terapia génica para curar una enfermedad rara: el Síndrome de Wolfram Impulsa el trabajo de investigación de la UAB que busca un tratamiento con un proyecto puntero Dona Saber más
¿QUé hacemos?

Un grupo de familias y la UAB se unen en un proyecto único en el mundo

Somos una pequeña asociación de familias de afectados por una grave enfermedad neurodegenerativa de origen genético: el Síndrome de Wolfram.

Estamos impulsando, con la ayuda de mucha gente como tu, un proyecto de investigación de terapia génica único en el mundo para, conseguir una cura para la enfermedad.

Vamos a conseguirlo

Terapia Génica

Recaudamos dinero para curar una enfermedad rara: El Síndrome de Wolfram.
22.645€ Raised: 180.000€ Goal:
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Responsable: ALIANZA DE FAMILIAS AFECTADAS POR EL SÍNDROME DE WOLFRAM        

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2021
Captación de fondos
2022
Inicio de la investigación
2024
Autorización del tratamiento

El proyecto

un proyecto pionero en el mundo

Este proyecto , basado en terapia génica, es llevado a cabo en España por la Universidad Autónoma de Barcelona y consta de tres fases:

  • Prueba de concepto preclínica en células in vitro.
  • Prueba de concepto preclínica en modelo animal
  • Solicitud de la autorización de designación de Medicamento Huérfano a la Agencia Española del Medicamento
0
Coste del proyecto
0
Afectados en España
0
Meses de duración del proyecto

EL EQUIPO INVESTIGADOR

El proyecto es llevado a cabo por dos investigadores españoles de  primer nivel con más de 25 años de experiencia en terapia génica.

Este mismo equipo investigador tiene actualmente en marcha proyectos similares para otras enfermedades en fases muy avanzadas de la investigación

Dra. Assumpció Bosch

CATEDRÁTICA DE LA UAB
  • Instituto de Neurociencias; Dept Bioquímica y Biología Molecular Universitat Autonoma Barcelona
  • Instituto de Investigación del Hospital Vall d’Hebrón; Barcelona

Dr. Miguel Chillon

INVESTIGADOR ICREA
  • Instituto de Investigación del Hospital Vall d’Hebrón; Barcelona
  • Instituto de Neurociencias; Dept Bioquímica y Biología Molecular; Universitat Autonoma Barcelona

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